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Real World Evidenz

Für die Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden, bei bedingten Zulassungen und Zulassungen unter außergewöhnlichen Umständen erhält der G-BA mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung, kurz GSAV, die Befugnis, von pharmazeutischen Unternehmern die Durchführung „anwendungsbegleitender Datenerhebungen“ zu verlangen. Zu beantworten ist nun von Fachgesellschaften, Versorgungsforschern und Registerspezialisten gemeinsam mit G-BA und IQWiG die Frage, wie innerhalb der im GSAV geforderten „anwendungsbegleitenden Datenerhebung“ ein möglichst hohes Evidenzlevel gewahrt werden kann. Dazu soll soll der kommende Fachkongress von „Monitor Versorgungsforschung“ mit dem Titel „Real World-Evidenz“ Impulse liefern, der am 29. Oktober 2019 in den Veranstaltungsräumen der AOK Nordost stattfand.

Kann man die mit RCT, oder auch PCT (Pragmatic Controlled Trials) und RWD gewonnenen Daten überhaupt vergleichen oder gar matchen? Von welchen Evidenzklassen ist überhaupt die Rede? All das und noch viel mehr erklärt der versierte Methodiker Prof. Dr. Franz Porzsolt im 1. Fachseminar von MVF mit dem Titel: „Messung der Effectiveness im Versorgungsalltag“.

Randomized Controlled Trials, kurz RCT, gelten als das Studiendesign mit der höchst möglichen Evidenzklasse. Diese Einschätzung führt dazu, dass RCT so wie gut überall eingesetzt werden, auch dort, wo sie gar nicht oder nur schwer möglich sind oder auch da, wo man es besser lassen sollte – zum Beispiel immer dann, wenn die nötige statistische Power fehlt. RCT-Bashing ist jedoch falsch am Platz, denn RCT haben, gut gemacht und richtig eingesetzt, unumstritten eine (wenn nicht mit die höchste) hohe interne Validität. Andererseits aber können die mit diesem Studiendesign gewonnenen Ergebnisse aufgrund oft sehr hoher Ein- und Ausschlussklauseln nur in bisher unbekanntem Maße auf die Realversorgung übertragen werden. Nun sieht das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) vor, dass der G-BA in Zukunft von den Herstellern neuer Arzneimittel nach der Zulassung eine „anwendungsbegleitende Datenerhebung“ verlangen kann, wodurch ein der in Deutschland bislang eher vernachlässigte Real World Data (RWD) und dem Real World Evidenz Ansatz auf einmal in den Fokus rückt.

Doch wie damit umgehen? Und kann man die mit RCT, oder auch PCT (Pragmatic Controlled Trials)  und RWD gewonnenen Daten überhaupt vergleichen oder gar matchen? Von welchen Evidenzklassen ist überhaupt die Rede? All das und noch viel mehr erklärt der versierte Methodiker Prof. Dr. Franz Porzsolt im 1. Fachseminar von MVF mit dem Titel: „Messung der Effectiveness im Versorgungsalltag“. Keine Angst, Porzsolt kann so erklären, dass niemand Statistik im Masterstudium gehabt haben muss, um zum einen die strukturellen Unterschiede zwischen RCT, RWE/RWD und PCT zu verstehen, andererseits aber auch nützliche Handlungsanleitungen zu bekommen, mit welchen Methoden das natürliche Chaos des Versorgungsalltags am besten in eine auswertbare Versorgungsstruktur überführt werden kann.

Das Fachseminar fand am Vortag, dem 28. Oktober, des MVF-Kongresses (29.10) von 16:00 bis 20:00 Uhr in einem Veranstaltungsraum der AOK Nordost, Wilhelmstr. 1, 10963 Berlin, statt.

Teilnehmer finden den passwortgeschützen Vortrag hier

Grußwort des Herausgebers

Sehr geehrte Damen und Herren,
liebe Kolleginnen und Kollegen,

für die Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden, bei bedingten Zulassungen und Zulassungen unter außergewöhnlichen Umständen erhält der G-BA mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung, kurz GSAV, die Befugnis, von pharmazeutischen Unternehmern die Durchführung „anwendungsbegleitender Datenerhebungen“ zu verlangen. Mit diesem neuen Instrument, das der Bundesausschuss nutzen kann, aber nicht nutzen muss, will der Gesetzgeber für eine verbesserte Evidenz bei Folgebewertungen sorgen, doch wurde von ihm völlig offengelassen, in welcher Form und mit welchem Evidenzlevel diese Datenerhebungen ausgestaltet werden sollen. Das können zum einen Register sein, zum anderen bestimmte Arten von Studiendesigns, wobei die Leistungserbringer verpflichtet werden, an diesen Datenerhebungen teilzunehmen, wenn sie denn den entsprechenden neuen Wirkstoff einsetzen wollen.
Dieser von der Politik intendierte Ansatz, der die Diskussion um Real World-Data und Real World-Evidenz auf eine ganz neue Ebene hebt, kommt der „wissensgenerierenden Versorgung“ schon sehr nahe, wie ihn die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e. V. (DGHO) in ihrer Forschungs-Roadmap fordert. Versorgungsdaten bei hochpreisigen Medikamenten und seltenen Indikationen nicht zu nutzen, bedeutet für DGHO-Vorsitzenden Prof. Dr. med. Carsten Bokemeyer (UKE) „einen Verlust, den sich die Gesellschaft nicht erlauben kann“.
Zu beantworten ist nun von Fachgesellschaften, Versorgungsforschern und Registerspezialisten gemeinsam mit G-BA und IQWiG die Frage, wie innerhalb der im GSAV geforderten „anwendungsbegleitenden Datenerhebung“ ein möglichst hohes Evidenzlevel gewahrt werden kann.
Nehmen Sie deshalb aktiv an unserem 9. Fachkongress teil, der in diesem Jahr in den Veranstaltungsräumen der AOK Nordost in Berlin stattfinden wird.
Den Vorsitz des Kongresses übernimmt gemeinsam mit mir Prof. Dr. Dr. Alfred Holzgreve.

Mit herzlichen Grüßen
Ihr Professor Dr. Reinhold Roski
Herausgeber „Monitor Versorgungsforschung“

Referenten & Vorträge

Hier finden Sie die Referenten (in zeitlicher Abfolge) des Kongresses „Real World Evidenz“, der am 29. August 2019 in Berlin stattfand. Die Abstracts (sobald sie jeweils vorhanden sind) stehen allen, die Vorträge sowie deren Audiomitschnitte exklusiv Besuchern des MVF-Kongresses – nach dem Kongress und nachdem sie sich eingeloggt haben – zum Download bzw. Anhören zur Verfügung.

Thema
Den komplette Kongress können Sie hier anhören

Referenten
Prof. Dr. Reinhold Roski,
MVF Herausgeber

Thema
Begrüßung

Referenten
Frank Michalak,
AOK Nordost

Thema
Begrüßung

Referenten
Thomas Müller,
BMG

Thema
„Anwendungsbegleitende Datenerhebung“ – das Ziel der Politik

Referenten
Dr. Antje Behring
G-BA

Thema
Sind bedingte Zulassungen reif für die Frühe Nutzenbewertung? Umgang mit Evidenzlücken bei der Zusatznutzenbewertung

Referenten
Prof. Dr. Jürgen Windeler,
IQWiG

Thema
Definition des höchst möglichen Evidenzlevels von Datenerhebungen

Referenten
Prof. Dr. Frank Griesinger,
Universität Oldenburg

Thema
Wissensgenerierende Versorgung aus Sicht der arztlichen Wissenschaft: Entitatsbezogene Register – Evidenzqualitat für die Nutzenbewertung am Beispiel von CRISP

Referenten
Daniela Teichert,
AOK Nordost

Thema
Anwendungsbegleitende Datenerhebung aus Sicht der Kassen

Referenten
Friedhelm Leverkus,
Pfizer, Berlin

Thema
Nach der Zulassung: Register und andere Real-World-Daten im AMNOG Prozess?

Referenten
Prof. Dr. Wolfgang Hoffmann,
(DNVF)

Thema
Ist Evidenz ohne RCT überhaupt möglich?

Referenten
Prof. Dr. Franz Porzsolt,
ICE, Ulm

Thema
Effektivität im Versorgungsalltag und Pragmatic Controlled Trials

Referenten
Roland Nagel,
Gesundheitsforen Leipzig

Thema
Auswertung von Routinedaten, Registern und Studien mit Causal Inference Modellen

Referenten
Prof. Dr. Reinhold Roski
Herausgeber „Monitor Versorgungsforschung“

Thema
Gesamtmoderation des Kongresses

Referenten
Prof. Dr. Dr. Albrecht Holzgreve,
Vivantes
Moderator

Thema
Podiumsdiskussion