G-BA startet Beratungen zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Exagamglogen Autotemcel bei Sichelzellkrankheit
05.06.2023 17:49
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) prüft, ob für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) möglich ist. Dazu nahm er am 1. Juni die Beratungen auf.
Im Fokus steht dabei der Einsatz des Gentherapeutikums bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen, die eine bestimmte Genveränderung aufweisen (Genotyp βS/βS, βS/β0 oder βS/β+) und für die keine kompatible Stammzellspende eines Verwandten verfügbar ist. Da aus der Zulassungsstudie keine direkt vergleichenden Daten gegenüber bestehenden Therapiealternativen vorliegen, prüft der G-BA nun, inwieweit Daten aus der Versorgung die Studienlage für die Zusatznutzenbewertung verbessern könnten.
Der Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel ist das erste genetische Zelltherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technik beruht. Es handelt sich um eine Einmal-Infusion. Hierbei werden die hämatopoetischen Stammzellen gen-editiert, sodass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin (Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen produzieren, das der krankheitsauslösenden Hämoglobinform (Hämoglobin S) entgegenwirken soll. Der Wirkstoff befindet sich derzeit für zwei Blutkrankheiten im europäischen Zulassungsverfahren: für die Sichelzellkrankheit und die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie.
Mit dem Beschluss vom 1. Juni beauftragte der G-BA das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, bis zum 1. September 2023 ein Konzept mit Details für eine mögliche AbD zu entwickeln. Zu diesem Konzept wird der G-BA dann ein fachliches Beteiligungsverfahren durchführen und dabei unter anderem das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, das Paul-Ehrlich-Institut, die wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, das betroffene pharmazeutische Unternehmen selbst und gegebenenfalls weitere Sachverständige, zum Beispiel Registerbetreiber, einbeziehen.
Der G-BA entscheidet voraussichtlich Ende 2023/Anfang 2024, ob das pharmazeutische Unternehmen dazu verpflichtet wird, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine Nutzenbewertung auszuwerten.
Beschluss zu dieser Meldung:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit)