Ist Deutschland bereit für Gentherapien?

16.10.2024 17:49

Gentherapien leiten aktuell eine neue Ära in der Medizin ein: Indem sie gezielt an den genetischen Ursachen von Erkrankungen ansetzen, eröffnen sie aktuell vor allem Patient:innen mit seltenen, aber schweren und häufig auch lebensbedrohlichen Erkrankungen, zunehmend neue Lebensperspektiven. Nationale Strategie für Zell- und Gentherapien ebnet den Weg, Deutschland im internationalen Wettbewerb um die Schlüsseltechnologie Gentherapie zu stärken und die Versorgung von Patient:innen zu verbessern. Gleichzeitig bedarf es mehr Offenheit für Innovationen auf regulatorischer Ebene, um das Innovationspotenzial voll auszuschöpfen. Im Rahmen eines Symposiums der Roche Pharma AG auf dem Kongress der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Stuttgart wurden die enormen Chancen und Herausforderungen von Gentherapien diskutiert.

Gentherapien stehen für einen Paradigmenwechsel in der Medizin: Die hochkomplexen Therapien ermöglichen es erstmals, die genetischen Ursachen von schweren und oft lebensbedrohlichen Erkrankungen direkt an der Wurzel zu korrigieren – und das mit einer einmaligen Behandlung. Insbesondere Patient:innen, die an seltenen monogenetischen Erkrankungen leiden, stellen Gentherapien aktuell eine effektive und nachhaltige Krankheitskontrolle in Aussicht, die über eine bloße Behandlung von Symptomen hinausgeht.
16 Gentherapien sind aktuell in der EU zugelassen [1] – Tendenz massiv steigend. Denn die eigentliche Innovationswelle steht noch bevor: Rund 2.000 Gen- und genetisch modifizierte Zelltherapien werden aktuell weltweit erforscht und entwickelt. [2] Angesichts dieser dynamischen Entwicklung wurde im Rahmen eines Symposiums der Roche Pharma AG auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) diskutiert, ob Deutschland als Innovationsstandort und das Gesundheitssystem auf diese Fortschritte vorbereitet sind.

Forschung: Aufholbedarf im internationalen Wettbewerb

Der Blick auf den Forschungsstandort Deutschland ist hier erst einmal ernüchternd. Denn zumindest die klinische Forschung im Bereich der Gen- und Zelltherapien findet aktuell vor allem in den USA und China statt. Immerhin nimmt die Forschungsaktivität auch hierzulande zu: Waren 2018 deutsche Zentren an lediglich 17 klinischen Studien im Bereich der Zell- und Gentherapien beteiligt, stieg die Anzahl bis 2023 auf 78 Studien. Damit ist Deutschland hier mittlerweile führend in der EU – liegt aber weiterhin knapp hinter dem Vereinigten Königreich (84 Studien) und sehr deutlich hinter China und den USA mit jeweils mehr als 550 klinischen Studien. [3]

Zukunft gemeinsam gestalten

Das Ziel, den Standort Deutschland im internationalen Wettbewerb um diese medizinische Schlüsseltechnologie zu stärken und den Zugang von Patient:innen zu gen- und zellbasierten Therapien in Zukunft zu verbessern, verfolgt auch die von der Bundesregierung beauftragte und im Sommer übergebene Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien. [4]
“Mit ihrer interdisziplinären Ausrichtung, die die Perspektiven aus Forschung, Versorgung, Politik, Industrie und nicht zuletzt von Patient:innen vereint, setzt die Nationale Strategie ein Ausrufezeichen: Die Zukunft von Zell- und Gentherapien können wir nur gemeinsam gestalten”, so Björn Lamprecht, Roche Pharma AG. “Als Industrie gehen wir hier voran: So haben wir bei Roche zuletzt mehr als 90 Millionen Euro in ein High-Tech-Entwicklungszentrum für Gentherapien an unserem Standort im bayerischen Penzberg investiert. Klar ist aber auch: Investitionen alleine werden nicht ausreichen. Wir müssen auch Hürden in der Versorgung abbauen und regulatorische Prozesse neu definieren.”

Prozesse neu denken – auch in der Nutzenbewertung

Wie Prozesse in der Versorgung effizienter gestaltet werden können, ist in der Nationalen Strategie in Teilen bereits angelegt. Konkrete Lösungsvorschläge betreffen hier unter anderem die Beschleunigung von Verfahren bei der Zertifizierung, Durchführung und Nachbeobachtung der Therapien. Exemplarisch dafür, wie aber auch bereits bestehende Prozesse bei Gentherapien an ihre Grenzen stoßen und neu gedacht werden müssen, steht die Nutzenbewertung. So ist schon ein Kernelement im AMNOG, die Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie, bei Gentherapien oft gar nicht möglich: Denn als krankheitsmodifizierende Einmaltherapie setzen Gentherapien an den genetischen Ursachen von Erkrankungen an, die bislang in der Regel lediglich symptomatisch behandelt werden können. Auch die Tatsache, dass randomisierte klinische Studien bei den meist sehr kleinen Patient:innen-Populationen, für die Gentherapien heute entwickelt werden, aus praktischen und ethischen Gründen nicht durchführbar sind, muss bei der Bewertung des Zusatznutzens anerkannt werden. “Gentherapien führen uns deutlich vor Augen: Die Nutzenbewertung muss offener gegenüber Innovationen und flexibler im Umgang mit begründeten Evidenzunsicherheiten werden”, so Lamprecht. “Denn der Erfolg von Gentherapien in Deutschland hängt auch davon ab, dass ihr enormer Wert für Patient:innen und unsere Gesundheitsversorgung von allen Beteiligten anerkannt wird.”

Referenzen

[1] vfa: Übersicht über zentralisiert in der EU zugelassene ATMP, Stand: 29. Juli 2024
[2] American Society of Gene & Cell Therapy: Gene, Cell, & RNA Therapy Landscape Report: Q2 2024 Quarterly Data Report, 1. Juli 2024
[3] vfa: Monitor ATMP-Standort Deutschland, 23. April 2024
[4] Berlin Institute of Health at Charité (Hrsg.): Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien, Juni 2024