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Welche Effekte können von neuen onkologischen Arzneimitteln erwartet werden?

Bei der Bewertung neuer Arzneimittel zur Behandlung von Krebserkrankungen steht der Endpunkt Überleben ganz im Vordergrund. Für viele dieser neuen Arzneimittel kann im Vergleich zu den bis dahin verfügbaren Therapieoptionen ein Überlebensvorteil nachgewiesen werden. Häufig wird jedoch betont, dass dieser in der Regel nur „zwei bis drei Monate“ betrüge (z.B. Lauterbach 2015, Fojo et al. 2014). Oft wird diese zusätzliche Überlebenszeit als nicht ausreichend empfunden und außerdem beklagt, dass die somit gewonnene Lebenszeit vielfach ohne ausreichende Lebensqualität sei. Die neuen Wirkstoffe seien darüber hinaus nicht ausreichend getestet. Der Einsatz der meist hochpreisigen Arzneimittel sei daher oftmals sein Geld nicht wert. Aufgrund der hohen gesundheitspolitischen Bedeutung der Annahme, dass neue Therapien nur „zwei bis drei Monate“ zusätzliche Überlebenszeit bieten, soll in dieser Studie untersucht werden, ob diese landläufige Annahme mit den Fakten im Einklang steht. Als Grundlage hierfür dienen die Beschlüsse zur Bewertung neuer Arzneimittel nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzt (AMNOG), der sich seit 2011 alle neuen Wirkstoffe unterziehen müssen, um ihren Zusatznutzen gegenüber der sogenannten zweckmäßigen Vergleichstherapie darzulegen.

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Erstveröffentlichungsdatum: 31.03.2016

Zusammenfassung: Welche Effekte können von neuen onkologischen Arzneimitteln erwartet werden?

In der vorliegenden Studie wird für onkologische Arzneimittel, die seit Einführung der frühen Nutzenbewertung neu auf den Markt kamen, der Überlebensvorteil gegenüber der Vergleichstherapie aus verschiedenen Perspektiven betrachtet. Dazu konnten 19 geeignete Verfahren der frühen Nutzenbewertung herangezogen werden. Der Vorteil der neuen Wirkstoffe mit Bezug auf die mediane Überlebenszeit war in 63% der Fälle größer als drei Monate. Anhand von Modellierungen konnte der Vorteil bezogen auf die mittlere Überlebenszeit geschätzt werden. Dieser war in 86% der Fälle größer als drei Monate. Modelliert wurde außerdem die Zahl der gewonnenen Lebensjahre für die Zielpopulationen innerhalb von 10 Jahren ab Therapiebeginn. Hier ergaben sich maximal 55.915 Lebensjahre für die Wirkstoffe der 19 berücksichtigten Verfahren. In vielen europäischen Ländern werden neue Arzneimittel nach der zentralen Zulassung verzögert eingeführt. Bezogen auf die deutschen Gegebenheiten würden Verzögerungen von sechs bzw. zwölf Monaten dazu führen, dass der Gewinn an Lebensjahren um knapp 30 bzw. 50% gemindert würde.

Schlüsselwörter (Englisch)

drugs, modeling, Oncology, overall survival

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