APHENITY-Studie hat den primären Endpunkt mit Sepiapterin bei PKU-Patienten erreicht
23.05.2023 16:39
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab bekannt, dass der primäre Endpunkt in der zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie APHENITY für Sepiapterin bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Phenylketonurie (PKU) erreicht wurde.
„Die positiven Ergebnisse der APHENITY-Studie bringen uns der Bereitstellung einer Therapie, die PKUPatienten einen bedeutenden Nutzen bringen könnte, einen Schritt näher“, sagte Dr. med. Matthew B. Klein, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. „Die im placebokontrollierten Teil der Studie beobachteten Phe-Reduktionen entsprechen dem Ausmaß der Phe-Reduktionen, die im Open-Label-Teil der Studie festgestellt wurden, und übertreffen diese in einigen Fällen sogar. Wir freuen uns auf das Treffen mit den Zulassungsbehörden in den USA (FDA) und Europa (EMA), um den Weg zur Zulassung zu besprechen.“
Der placebokontrollierte Teil der Studie umfasste 98 Patienten in der primären Analysepopulation. Die mittlere prozentuale Phe-Reduktion bei den mit Sepiapterin behandelten Patienten betrug 63 %. In der Untergruppe der klassischen PKU-Patienten betrug die mittlere prozentuale Phe-Reduktion 69 %. Bei den mit Placebo behandelten Patienten wurde eine minimale Senkung der Phe-Werte beobachtet, was zu einem statistisch hochsignifikanten Vorteil der Sepiapterin-Behandlung führte (p0,0001). Sepiapterin wurde im Allgemeinen gut vertragen, es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
Über APHENITY
APHENITY war eine weltweite doppelblinde, placebokontrollierte, zulassungsorientierte Studie, an der 156 Kinder und Erwachsene mit PKU teilnahmen. Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten sechs Wochen lang entweder Sepiapterin oder Placebo, wobei der primäre Endpunkt die Senkung der Phenylalaninwerte im Blut war. Die Studie bestand aus zwei Teilen. Teil 1 war eine Run-in-Phase, in der alle untersuchten Probanden zwei Wochen lang Sepiapterin erhielten. Nur die Probanden, die in Teil 1 eine Senkung des Phenylalaninspiegels um 15 % oder mehr gegenüber dem Ausgangswert nachweisen konnten, wurden randomisiert, um in Teil 2 der klinischen Studie entweder Sepiapterin oder Placebo zu erhalten. Die primäre Analysepopulation besteht aus denjenigen, die in Teil 1 der Studie eine Verringerung der Phenylalaninwerte um mehr als 30 % gegenüber dem Ausgangswert aufwiesen. Das primäre Ergebnis ist die Verringerung der Phenylalaninwerte im Blut im Vergleich zum Ausgangswert in den Wochen 5 und 6 bei den Patienten in Teil 2 der klinischen Studie. Alle Patienten sind berechtigt, an einer offenen klinischen Langzeitstudie teilzunehmen, um die langfristige Sicherheit und die dauerhafte Wirkung von Sepiapterin weiter zu untersuchen.
Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein wissenschaftlich orientiertes, weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten konzentriert, die Patienten mit seltenen Erkrankungen zugutekommen. Die Fähigkeit von PTC, neue Therapien zu entwickeln und Produkte weltweit zu vermarkten, ist die Grundlage für Investitionen in eine robuste und breit gefächerte Pipeline von transformativen Medikamenten. PTC hat es sich zur Aufgabe gemacht, Patienten, für die es nur wenige oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, Zugang zu erstklassigen Therapien zu verschaffen. Die Strategie von PTC besteht darin, sein starkes wissenschaftliches und klinisches Fachwissen sowie seine globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um Therapien zu den Patienten zu bringen. PTC ist davon überzeugt, dass es auf diese Weise den Wert für alle seine Interessengruppen maximieren kann.