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Geeignet für Pharmakovigilanzstudien – BMG-Gutachten bescheinigt Deutschem Mukoviszidose-Register hohe Datenqualität

Das am 16. November veröffentlichte „Gutachten zur Weiterentwicklung medizinischer Register zur Verbesserung der Dateneinspeisung und -anschlussfähigkeit“ des Bundesgesundheitsministeriums umfasst eine erstmalige Übersicht über die insgesamt sehr heterogene medizinische Registerlandschaft in Deutschland. Ziel des Gutachtens ist es, die Qualität und den Reifegrad von Registern anhand eines umfassenden Bewertungskatalogs besser beurteilen zu können sowie Barrieren für den Betrieb von Registern in Deutschland zu identifizieren und zu reduzieren. Fördernde Faktoren sollen ausgebaut werden.

Drei Studien zur Arzneimittelsicherheit laufen aktuell über das Register

Das Deutsche Mukoviszidose-Register besteht seit 1995 und hat in den vergangenen Jahren bereits einen sehr hohen Reifegrad in den für das Gutachten definierten Bewertungsdimensionen erreicht. Das Register qualifiziert sich beispielsweise für die Durchführung von Pharmakovigilanzstudien. „Wir freuen uns, dass unser Register den hohen in dem Gutachten formulierten Anforderungen für die Durchführung von Pharmakovigilanzstudien bereits heute genügt. Aktuell werden bereits drei Pharmakovigilanzstudien mit den Firmen Vertex und Chiesi über das Register durchgeführt.“, erläutert Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik. „Die aktuellste Studie evaluiert die seit 2020 in Deutschland zugelassene Dreifachtherapie, einen Meilenstein in der Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose. Sie läuft bis einschließlich 2025.“

Breite Nutzung des Deutschen Mukoviszidose-Registers in Klinik und Forschung

Der Mukoviszidose e.V. betreibt sein Patientenregister mit den Zielen, die Versorgungssituation von Menschen mit Mukoviszidose zu erfassen, zu analysieren und zu verbessern sowie die erhobenen Daten als Grundlage für Versorgungforschung, Therapieentwicklung und Studien zur Arzneimittelsicherheit bereitzustellen. Über 6.600 Mukoviszidose-Patienten werden in den 88 betreuenden CF-Ambulanzen bereits mit einem jährlichen Datensatz im Deutschen Mukoviszidose-Register dokumentiert. Das Ziel des Registerbetreibers ist es, von den mehr als 8.000 lebenden Mukoviszidose-Betroffenen in Deutschland einen jährlichen Datensatz im Register zu erfassen, um die seltene Stoffwechselerkrankung möglichst umfassend abbilden zu können.

Für viele Zielgruppen ist die Datensammlung des Deutschen Mukoviszidose-Registers mittlerweile unverzichtbar für die tägliche Arbeit: die teilnehmenden CF-Ambulanzen nutzen sie als Werkzeug zur Qualitätskontrolle, wissenschaftliche Arbeitsgruppen für neue Forschungsprojekte, und nicht zuletzt sind die Patientinnen und Patienten selbst dankbar für fundierte und detaillierte Informationen über ihre Erkrankung, die vom Mukoviszidose e.V. regelmäßig laienverständlich aufbereitet werden.