Ultomiris (Ravulizumab) zur Behandlung von Erwachsenen mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) in der EU zugelassen
17.05.2023 12:42
Ultomiris hat das Potenzial, Schubereignisse zu verhindern sowie die Behandlungsergebnisse zu verbessern, und verändert damit die Therapielandschaft für Patient:innen mit AQP4-Antikörper-positiven NMOSD
AstraZeneca gab zusammen mit Alexion, AstraZeneca Rare Disease, bekannt, dass Ultomiris (Ravulizumab) als erster und einziger langwirksamer C5-Komplementinhibitor zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit Aquaporin-4-(AQP4)-Antikörper-positiven Neuromyelitisoptica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) in der Europäischen Union (EU) zugelassen
wurde. [1]
Die Zulassung der Europäischen Kommission folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und beruht auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie CHAMPION-NMOSD, welche online in Annals of Neurology veröffentlicht und als Abstract auf der Jahrestagung 2023 der American Academy of Neurology ausgezeichnet wurden. [2] Ultomiris wurde mit dem externen PlaceboArm der für Soliris (Eculizumab) zulassungsrelevanten klinischen Studie PREVENT verglichen.
Durch ein unabhängiges Gremium wurde bestätigt, dass Ultomiris den primären Endpunkt, definiert als Zeit bis zum ersten Schub, erreicht hat. Mit Ultomiris traten während einer medianen Behandlungsdauer von 73 Wochen keine Schübe auf (Reduktion des Schubrisikos: 98,6 %, Hazard Ratio (95 % KI): 0,014 (0,000; 0,103), p < 0,0001), wobei die Schubfreiheit in der laufenden Nachbeobachtung im Median 90 Wochen anhielt. [1]
NMOSD sind seltene und beeinträchtigende Autoimmunerkrankungen, die das zentrale Nervensystem (ZNS), einschließlich Rückenmark und Sehnerven, betreffen. [3-5] Die meisten NMOSD-Patient:innen leiden unter unvorhersehbaren Schüben, die mit einer neu aufgetretenen Symptomatik oder einer Verschlechterung bereits bestehender neurologischer Symptome einhergehen. Die Schübe sind meist schwerwiegend und wiederkehrend und können zu bleibender Beeinträchtigung führen. [6-8] Die Diagnoseprävalenz von Erwachsenen mit NMOSD in der EU wird auf etwa 5.000 geschätzt. [9]
Prof. Dr. med. Orhan Aktas, Professor an der Klinik für Neurologie des Universitätsklinikums Düsseldorf, betonte: „Eine effektive Behandlung der NMOSD hängt von der Reduktion der Schubereignisse ab, denn schon ein einziger Schub kann zu irreversiblen Beeinträchtigungen führen, sodass die Betroffenen sich nicht mehr bewegen, sprechen oder für sich selbst sorgen können. Die Zulassung von Ultomiris in Europa bietet Patient:innen und Ärzt:innen eine neue und langwirksame Therapie mit einer beispiellosen Reduktion des Schubrisikos. So kam es in der Zulassungsstudie unter Ultomiris in einem Dosierungsintervall alle acht Wochen zu keinerlei Schüben.“
„Nur vier Jahre nach der ersten Zulassung einer Behandlung für NMOSD in der EU freuen wir uns sehr, mit Ultomiris die Therapie dieser seltenen neurologischen Erkrankung erneut voranzubringen“, so Graham Skarnvad, General Manager, Alexion Pharma Germany. „Die Zulassung ist das Ergebnis intensiver Arbeit und Zusammenarbeit mit der NMOSDCommunity, einschließlich Patient:innen, Pflege- und medizinischem Fachpersonal, die an der CHAMPION-NMOSD-Studie teilgenommen haben. Mit der Zulassung sehen wir uns in unserem Streben bestärkt, das Leben von NMOSD-Betroffenen nachhaltig zu verändern und ihnen mehr Lebensqualität zu schenken.“
Insgesamt entsprachen die Sicherheit und Verträglichkeit von Ultomiris in der CHAMPIONNMOSD-Studie den Ergebnissen früherer klinischer Studien und Real-World-Daten zur Anwendung. Es wurden keine neuen Sicherheitshinweise beobachtet. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (UEs) waren COVID-19, Kopf- und Rückenschmerzen, Arthralgie sowie Harnwegsinfektionen. Sämtliche COVID-19-Fälle waren nicht schwerwiegend und wurden als nicht therapieassoziiert eingestuft. [2]
Die Zulassungsanträge für Ultomiris zur Behandlung von NMOSD werden derzeit auch von Zulassungsbehörden in mehreren Ländern einschließlich der Vereinigten Staaten (USA) und Japan geprüft.
Referenzen
1. Ultomiris, Fachinformation, Mai 2023.
2. Pittock SJ, Barnett M et al. Efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-aquaporin-4 antibody-positive neuromyelitis optica spectrum disorder: outcomes from the phase 3 CHAMPION-NMOSD trial. Präsentation auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology, 23. April 2023; Präsentation S5.002.
3. Wingerchuk DM, Lennon VA, Lucchinetti CF, Pittock SJ, Weinshenker BG. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2007;6(9):805-815. 4. Wingerchuk DM. Diagnosis and treatment of neuromyelitis optica. Neurologist. 2007;13(1):2-11.
5. Hamid SHM, Whittam D, Mutch K et al. What proportion of AQP4-IgG-negative NMO spectrum disorder patients are MOG-IgG positive? A cross sectional study of 132 patients. J Neurol. 2017;264(10):2088-2094.
6. Wingerchuk DM, Weinshenker BG. Neuromyelitis optica. Curr Treat Options Neurol. 2008;10(1):55-66.
7. Kitley J, Leite MI, Nakashima I, et al. Prognostic factors and disease course in aquaporin-4 antibody-positive patients with neuromyelitis optica spectrum disorder from the United Kingdom and Japan. Brain. 2012;135(6):1834-1849.