Von Bedürfnissen zu Entscheidungen – gemeinsam den besten Pfad durch den Therapie-Dschungel in der Hämophilie finden

23.03.2026 17:23

Wie finden sich Ärzt:innen und Patient:innen im zunehmend komplexen „Hämophilie-Dschungel“ zurecht? Diese Leitfrage stand im Zentrum des Symposiums von Novo Nordisk im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der GTH.

Das Team aus renommierten Expert:innen unter dem Vorsitz von Prof. Dr. med. Florian Langer vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf bot Orientierung an. Im Fokus: ein fundierter Überblick über aktuelle und zukünftige Therapieoptionen bei Hämophilie A und B – ergänzt durch praxisnahe Erfahrungen bezogen auf Patientenbedürfnisse und entscheidende Faktoren bei der Umstellung. Deutlich wurde, dass angesichts einer stetig wachsenden und sich weiterentwickelnden Medikamentenauswahl der Weg zur optimalen Versorgung künftig nur im gemeinsamen Austausch zwischen Ärzt:innen und Patient:innen erfolgreich gestaltet werden kann.

Seit der Entwicklung der ersten plasmatischen Produkte für eine Faktorersatztherapie bei Hämophilie in den 1970er Jahren hat sich die Therapielandschaft stetig vergrößert und deutlich verbessert. Frühere Therapieziele wie die Vermeidung von Blutungen sind längst zum Standard geworden – von einem Talspiegel < 1 %, was einer schweren Hämophilie entspricht, sei man heutzutage schon weit entfernt, erläuterte Dr. med Kai Severin vom Gerinnungszentrum Köln. Dennoch bestünden weiterhin Unmet Needs, die insbesondere die beeinträchtige Lebensqualität der Menschen mit Hämophilie sowie eine mangelnde Therapieadhärenz umfassen.

Patientenbedürfnisse als Wegweiser moderner Hämophilie-Behandlungen

Patient-Reported Outcomes (PROs) nehmen einen zunehmend höheren Stellenwert bei der Wahl der Behandlung ein. „Eine Therapie, die gut auf dem Papier aussieht, hat keinen Mehrwert, wenn die Patienten sie nicht annehmen“, erklärte PD Dr. med. Christian Pfrepper vom Universitätsklinikum Leipzig. Dazu gehört neben einer hohen Wirksamkeit und einer handhabbaren Verträglichkeit auch, dass die Belastung durch die Behandlung selbst verringert wirde. Die Entwicklung weg von einer intravenösen Faktorersatztherapie hin zu einer subkutanen Applikation der nicht-faktorbasierten Therapien (NFT) bietet für viele Menschen mit Hämophilie eine Erleichterung im Alltag. Besonders innovativ zeigt sich der monoklonale Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörper Concizumab (Alhemo®*), der mittels vorgefülltem Multidosis-Fertigpen mit sehr dünner Nadel eine schnelle†, [2] und nahezu schmerzfreie Behandlung [3,4] gewährleistet. „Patienten wollen eine Therapie, die zu ihrem Leben passt. Das früher vertretene ‚One-size-fits-all-Konzept‘ ist nicht mehr zeitgemäß, denn es gibt nicht den einen Hämophilie-Patienten“, ergänzte Dr. med. Carmen Escuriola Ettingshausen vom Hämophiliezentrum Rhein Main/HZRM, Haemostas Rhein Main, Frankfurt.

Therapiewechsel im Zuge einer komplexen Therapielandschaft

Durch die Vielzahl an verfügbaren Therapien gestaltet sich die Entscheidungsfindung für Ärzt:innen sowie Patienten als zunehmend komplex, jedoch eröffnen neuere Präparate vielversprechende Möglichkeiten. Das Spektrum der aktuellen Hämophilie-Therapien umfasst die Prophylaxe mittels Faktorersatztherapien mit rekombinantem FVIII (rFVIII) und FIX (rFIX) mit Standard (SHL)- und auch verlängerter Halbwertszeit (EHL). Bei Letzterem verlängert sich das Intervall der intravenösen Gabe je nach Faktorpräparat. Eine maßgebliche Neugestaltung der Therapielandschaft kam mit der Einführung der anti-TFPI-Antikörper, wie Alhemo®. Diese Gruppe der neuen Medikamente hemmen die Gerinnungsinhibitoren und stellen einen neuartigen Wirkmechanismus im Sinne der „Rebalancing-Therapie“ dar. [5] Klassische Faktorersatztherapien seien PD Dr. Pfrepper zufolge aber immer noch eine sichere Option, insbesondere für junge, besonders sportlich aktive Patienten. Intensiv geforscht werde daher, nicht nur für diese Patientenpopulation, an Faktor-VIII-Mimetika der nächsten Generation. Damit gab er einen Ausblick auf zukünftige Präparate wie ein sich im Zulassungsprozess befindliches FVIIIa-Mimetikum sowie das noch früher in der Entwicklungspipeline stehende NXT007 (Start Phase-3-Studie in 2026).

Die Akzeptanz für einen Therapiewechsel sei in den letzten Jahren in beiden Gruppen – Ärzt:innen sowie Patienten – gestiegen, berichtete Dr. Severin. Nicht zuletzt aufgrund der neuen, verbesserten Therapien, die eine überzeugende Wirksamkeit aufweisen und die Behandlung vereinfachen. „Nicht mehr an die Krankheit zu denken, bringt einen echten Mehrwert für die Patienten.“

Gemeinsam entscheiden – Shared-Decision-Making-Tools bringen Struktur in die Hämophilie-Therapie

Das Experten-Team um Prof. Dr. Langer war sich einig, dass die Bedürfnisse der Patienten und ihre individuelle Lebenssituation in die Wahl der Therapie miteinfließen müssen. Dr. Escuriola Ettingshausen stellte zu diesem Punkt verschiedene Shared-Decision-Making (SDM)-Tools vor, die Ärztin/Arzt und Patient unterstützen können. Die standardisierten, unabhängigen Tools wie beispielsweise das SDM der World Federation of Hemophilia, helfen Patienten mittels digitaler Fragebögen u. a. ihre persönlichen Therapieziele zu erfassen. Die Tools seien eine gute Vorbereitung für das nächste Arzt-Patienten-Gespräch, sodass auch die behandelnde Ärztin bzw. der behandelnde Arzt ein strukturierteres Gespräch halten könne. „Diese SDM-Tools ersetzen nicht die detaillierte Aufklärung über die Therapie durch den Arzt oder die Ärztin“, betonte Dr. Escuriola Ettingshausen. Aber durch die Tools könne ein wichtiger Anstoß gegeben werden, denn gemeinsame Therapieentscheidungen von Ärztin/Arzt und Patient seien nicht nur für die Verbesserung der Adhärenz wichtig, sondern heute mehr denn je realisierbar.

Über Concizumab

Concizumab ist ein monoklonaler Anti-TFPI-Antikörper, der das körpereigene Protein TFPI blockiert, das die Initiationsphase der Blutgerinnung beendet. Durch die Blockierung von TFPI kann Concizumab die Fähigkeit zur Thrombingenerierung wiederherstellen. Thrombin fördert die Blutgerinnung und ist somit essenziell, um Blutungen zu stoppen. Durch die Blockierung von TFPI kann Concizumab die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden ermöglichen und so das Auftreten von Blutungen reduzieren. [6,7]

Über Hämophilie

Hämophilie ist eine seltene erbliche Blutgerinnungsstörung, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, einen Gefäßverschluss zu bilden. Dieser ist erforderlich, um Blutungen zu stoppen. Schätzungsweise sind etwa 1.125.000 Menschen weltweit von einer Hämophilie betroffen. [8] Da es sich bei der Hämophilie um eine X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung handelt, [9]
zeigt sie sich bei Männern oft anders als bei Frauen, wobei weltweit rund 90 % der Menschen mit Hämophilie männlich sind. [10] Es gibt verschiedene Formen von Hämophilie, sie unterscheiden sich durch den jeweiligen Gerinnungsfaktor, der defekt ist oder fehlt. Hämophilie A wird durch einen fehlenden oder defekten Faktor VIII (FVIII) und Hämophilie B durch einen fehlenden oder defekten Faktor IX (FIX) verursacht.

Über Novo Nordisk Deutschland

Novo Nordisk ist ein weltweit führendes Unternehmen im Gesundheitswesen, das 1923 gegründet wurde und seinen Hauptsitz in Dänemark hat. Wir treiben Veränderungen voran mit dem Ziel, schwere chronische Krankheiten zu besiegen. Die Basis dafür bildet unsere langjährige Erfahrung in der Behandlung von Diabetes. Wir arbeiten an wissenschaftlichen Innovationen bis hin zur Heilung von Krankheiten, fördern den Zugang zu unseren Produkten für Patient:innen weltweit und engagieren uns aktiv für Prävention. Novo Nordisk beschäftigt rund 68.800 Menschen in 80 Ländern und vermarktet seine Produkte in rund 170 Ländern. Deutschlandweit sind circa 550 Mitarbeiter:innen für Novo Nordisk tätig, rund die Hälfte davon am Hauptsitz in Mainz. Weitere Informationen unter www.novonordisk.de.

*Alhemo® ist indiziert für die Routineprophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 %) und mittelschwerer/schwerer Hämophilie B (FIX ≤ 2 %), jeweils ohne Hemmkörper, sowie bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern. [1]

†Die durchschnittliche Dauer der Vorbereitung und Injektion betrug 1 Minute und 21 Sekunden. [2]

Referenzen

1. Fachinformation Alhemo® (Concizumab); aktueller Stand.
2. Kahr Rasmussen N et al. Patient Prefer Adherence 2024; 18: 1713-1727.
3. Arendt-Nielsen L et al. Somatosens Mot Res 2006; 23: 37-43.
4. Aronson R. Diabetes Technol Ther 2012; 14: 741-747.
5. Mancuso ME et al. Haemophilia 2024; 30 (Suppl 3): 39-44.
6. Matsushita T et al. N Engl J Med 2023; 389: 783-794 und Supplementary Appendix.
7. Chowdary P et al. Lancet Haematol 2024; 11: e891-904.
8. Iorio A et al. Ann Intern Med 2019; 171(8): 540-546.
9. Centers for Disease Control and Prevention. What is Hemophilia? Available at: https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.h
tml. Accessed: February 2026
10. Statista. Distribution of people with bleeding disorders worldwide in 2020, by gender. Available at: https://www.statista.com/statistics/495675/percentager-of-people-with-bleeding-disorders-in-worldwide-bygender/#:~:text=This%20statistic%20displays%20the%20percentage,with%20hemophilia%20A%20were%20males. Accessed: February 2026