Abstracts by keywords: Orphan Drugs
Ziel der Studie ist eine genaue Untersuchung der populationsnormalisierten Behandlungskosten von Orphan Drugs. Zu diesem Zweck wurde bereits im Jahr 2022 eine Studie zur Betrachtung der Therapiekosten von Orphan Drugs für die Jahre 2005 bis 2021 durchgeführt. Die Berechnungen wurden nun im Rahmen eines Studienupdates validiert, wobei die identische Grundgesamtheit herangezogen wurde. Das Update ermöglichte eine Inflationsbereinigung basierend auf dem Preisindex des Jahres 2022 sowie lückenlose Behandlungskosten nach AMNOG-Bewertung und Preisverhandlung für alle Orphan Drugs. Die Analyse zeigt, dass das AMNOG als Preisregulierungsinstrument auch bei Orphan Drugs seine Funktion erfüllt. Seit AMNOG-Einführung sind die inflationsbereinigten normalisierten Behandlungskosten für Orphan Drugs sowohl im Hinblick auf den Einführungspreis (minus 25%) als auch auf den Erstattungsbetrag (minus 6%) gesunken.
03.06.2024
Für Arzneimittel zur Therapie seltener Erkrankungen (Orphan Drugs) stellen die Anforderungen der frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V eine besondere Herausforderung dar. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) schlussfolgert im Arbeitspapier GA21-01 zu Orphan Drugs, die sich im Rahmen einer Re-Evaluation einer regulären Nutzenbewertung unterzogen haben, dass der Zusatznutzen der initialen Nutzenbewertung zum Marktzugang fiktiv gewesen sei.
02.04.2023
Durch das Wegfallen des ergänzenden Bundeszuschusses im Jahr 2023, welcher 2022 noch für zusätzliche 14 Milliarden Euro in den Kassen der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sorgen wird (Bundestag 2021) und somit den Gesamtbetrag auf 28,5 Mrd. Euro ansteigen lässt, entstand eine Debatte um die drohende Finanzierungslücke der gesetzlichen Krankenversicherung im Jahr 2023. Es stellt sich somit die Frage, welche Maßnahmen geeignet sind, um eine zielgerichtete Ausgabensteuerung in der GKV zu ermöglichen. Im Gesetzentwurf der Bundesregierung eines Gesetzes zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (Bundesministerium für Gesundheit 2022) sind eine Reihe von Maßnahmen aufgeführt, welche Effizienzreserven ohne Leistungskürzungen in Höhe von rund 3 Mrd. Euro für das Jahr 2023 realisieren sollen. So soll beispielsweise die Umsatzschwelle für Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs) für die Nutzenbewertung auf 20 Millionen Euro gesenkt werden.