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Erfahrungen mit der anwendungsbegleitenden Datenerhebung

Umfrage bei im MVF-Beirat vertretenen forschenden Pharmaunternehmen (durchgeführt: April/Mai 2019). Schriftliche Befragung zum Status bereits durchgeführter RWE-Studienprojekte. Es antworteten Pfizer Deutschland (Friedhelm Leverkus), Sanofi-Aventis Deutschland (Dr.-Ing. Janine Garbe, MHBA), Novartis Pharma (Dr. Andreas Kress) und Roche Pharma (Dr. Susanne Schach).

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Erstveröffentlichungsdatum: 04.04.2019

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Friedhelm Leverkus (Director Health Technology Assessment & Outcomes Research)


1) Welche „anwendungsbegleitende Datenerhebungen“ sind bisher schon durchführt worden, national wie international?

 

2) Welche Studien-/Registerdesigns werden verwendet?


3) Welche Evidenzlevel können erzeugt werden?

 

4) Wie unterscheiden sich Registerdaten von in RCT erzeugten?
Sie unterscheiden sich auf 3 Ebenen:

 

5) Wie fließen diese Daten bisher in die Nutzenbewertung ein?

 

Dr.-Ing. Janine Garbe, MHBA (Head Evidenzbasierte Medizin/HEOR)
1) Welche „anwendungsbegleitende Datenerhebungen“ sind bisher schon durchführt worden, national wie international? 2) Welche Studien-/Registerdesigns sind verwandt worden?

 

3) Welche Evidenzlevel können erzeugt werden?
Auf Deutschland-Ebene ist das von den Payern / HTA-Behörden akzeptierte Evidenzlevel gering. Der Stellenwert von Registerdaten in der internationalen Zulassung steigt hingegen: Für den Bereich der Seltenen Erkrankungen existieren Beispiele, in denen eine Zulassung bzw. Indikationserweiterung allein auf Register-Daten beruht hat oder aber, dass ein Neugeborenen-Screening in den USA initiiert worden ist

4) Wie unterscheiden sich Registerdaten von den in RCT erzeugten?

5) Wie fließen diese Daten bisher in die Nutzenbewertung ein?
Bisher wurden die Daten nicht in der Nutzenbewertung verwendet

 

Dr. Andreas Kress (Leiter Market Access, Gesundheitspolitik, Key Account-Management)

1) Welche „anwendungsbegleitende Datenerhebungen“ sind bisher schon durchführt worden, national wie international?

 

2) Welche Studien-/Registerdesigns sind verwandt worden?
Prospektive & retrospektive Beobachtungsstudien; Kohortenstudien; Monogruppen- oder Parallelgruppendesigns

3) Welche Evidenzlevel können erzeugt werden?
Es  werden z.B Versorgungslücken identifiziert,  Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit neuer Therapien gewonnen und Informationen über das Management unerwünschter Ereignisse generiert. EbM Klasse III bis IIa

4) Wie unterscheiden sich Registerdaten von den in RCT erzeugten?
In den RCT wird die Studienpopulation sehr stark reguliert und begrenzt durch Ausschluss von z.B Komorbiditäten. Im Gegenzug wird in den Registern und den NIS die reale Patientenpopulation erfasst, inklusive aller Komorbiditäten und Begleitmedikamenten in jeglicher Alterstruktur (ggf. Einschränkungen bei pädiatrischen Patienten)

5) Wie fließen diese Daten bisher in die Nutzenbewertung ein?
Market Access vermehrt in Diskussion mit dem GKV-SV (z.B. Größe von Subpopulationen), jedoch aktuell nicht im Rahmen der frühen Nutzenbewertung

 

Dr. Susanne Schach, (Real World Data Director bei Roche Pharma)

1) Welche „anwendungsbegleitende Datenerhebungen“ sind bisher schon durchführt worden, national wie international?

 

2) Welche Studien-/Registerdesigns sind verwandt worden?

 

3) Welche Evidenzlevel können erzeugt werden?
Daten aus der klinischen Routine weisen per se ein Verzerrungspotenzial auf. Methodische Verfahren wie statistische Adjustierungen können dies teilweise, aber nicht komplett ausgleichen

4) Wie unterscheiden sich Registerdaten von den in RCT erzeugten?

 

5) Wie fließen diese Daten bisher in die Nutzenbewertung ein?
Schon heute werden Daten aus Registern, NISsen und sekundäre Datenanalysen verwendet, um die Epidemiologie sowie den Versorgungsalltag der betreffenden Patienten darzustellen. Auch zur Darstellung der Wirksamkeit wurden bereits Real World-Data genutzt, z.B. als externer Kontrollarm in einarmigen Studien – bislang jedoch nicht durch IQWiG/G-BA akzeptiert – angeführt wurden methodische Gründe