Abstracts by keywords: surrogate endpoints
Im Jahr 2011 wurden in den USA 30 und in Europa 22 neue Wirkstoffe zugelassen, darunter 8 bzw. 7 für die Behandlung onkologischer Indikationen (1). Dieser bereits über mehrere Jahre zu beobachtende Trend hin zu einem steigenden Anteil onkologischer Arzneimittel setzt sich auch im Jahr 2012 fort, wie aktuelle Zahlen der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) belegen: ein Drittel – 13 der insgesamt 39 neu zugelassenen Wirkstoffe – betreffen onkologische Anwendungsgebiete (2). Häufig erfolgt die Zulassung in der Onkologie im Rahmen beschleunigter Zulassungsverfahren („conditional marketing authorisation“ bzw. „accelerated approval“) und/oder als „Orphan Drug“ für seltene Leiden. Als Gründe für die deutliche Zunahme onkologischer Wirkstoffe werden vor allem genannt: Fortschritte in der molekularbiologischen Charakterisierung des Tumorwachstums, Entwicklung einer Vielzahl neuer „zielgerichteter“ Wirkstoffe, großer Bedarf an besser wirksamen medikamentösen Therapieoptionen bei fortgeschrittenen Tumorerkrankungen, demografische Entwicklung, Auslaufen der Patente für Blockbuster zur Behandlung der Volkskrankheiten und ein sehr lukrativer Markt für onkologische Arzneimittel.
24.01.2013
Die so genannte Multikriterielle Entscheidungsanalyse (MKEA) kann zur Unterstützung komplexer Technologiebewertungen eingesetzt werden. Ihren Ursprung haben multikriterielle entscheidungsanalytische Verfahren in der Entscheidungstheorie bzw. Operations Research und werden dort eingesetzt, um Entscheidungen unter Unsicherheit zu treffen. Sie unterstützen Entscheidungsträger bei der Bewertung einer endlichen Anzahl alternativer Gesundheitsinterventionen unter Verwendung einer endlichen Anzahl von Leistungskriterien. Zu den am meisten verbreiteten multikriteriellen Entscheidungsanalyseinstrumenten gehört neben der Conjoint-Analyse, dem Elimination and Choice translating Reality-Verfahren (ELECTRE) und der Multiattributiven Nutzwerttheorie (MAUT) (Lootsma/Schujit 1997) der Analytic Hierarchy Process (AHP).
24.01.2013
Die medizinische Versorgung wird in Deutschland zum größten Teil mit Versichertenbeiträgen finanziert. Daraus resultiert die normativ-ethisch begründete Verpflichtung der gesetzlichen Krankenversicherung, ein Optimum an Gesundheitsleistungen mit maximalem Nutzen für die Versicherten zu realisieren. Verschwendung gilt es zu reduzieren, Ressourcen effizient einzusetzen, alle Ergebnisse müssen insbesondere für die Patientinnen und Patienten bedeutsam sein. Das Erreichen dieser Ziele und ein primär wissenschaftlich fundiertes Vorgehen verantworten die Krankenversicherungen zusammen mit den Leistungserbringern und den Patienten (SGB V §§ 2, 12, 35b, 70). Die Frage, was nützlich sei, ist z.B. im SGB V § 35b beschrieben als „Verbesserung des Gesundheitszustandes, Verkürzung der Krankheitsdauer, eine Verlängerung des Lebensdauer, Verringerung der Nebenwirkungen sowie Verbesserung der Lebensqualität“. Diese Maxime findet sich in inhaltlich identischer Form in der Verfahrensordnung des G-BA, in der Arzneimittel-Nutzenbewertungs-Verordnung oder im Methodenpapier zur Nutzenbewertung des IQWiG. Besondere Bedeutung hat die Feststellung, dass sich die Nutzenbewertung an „patientenrelevanten Zielgrößen“ zu orientieren hat. „Als ‚patientenrelevant‘ soll in diesem Zusammenhang verstanden werden, wie ein Patient fühlt, seine Funktionen und Aktivitäten wahrnehmen kann oder ob er überlebt.“ (IQWiG 2011, S. 30f)