Originalartikel
Im Jahr 2011 wurden in den USA 30 und in Europa 22 neue Wirkstoffe zugelassen, darunter 8 bzw. 7 für die Behandlung onkologischer Indikationen (1). Dieser bereits über mehrere Jahre zu beobachtende Trend hin zu einem steigenden Anteil onkologischer Arzneimittel setzt sich auch im Jahr 2012 fort, wie aktuelle Zahlen der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) belegen: ein Drittel – 13 der insgesamt 39 neu zugelassenen Wirkstoffe – betreffen onkologische Anwendungsgebiete (2). Häufig erfolgt die Zulassung in der Onkologie im Rahmen beschleunigter Zulassungsverfahren („conditional marketing authorisation“ bzw. „accelerated approval“) und/oder als „Orphan Drug“ für seltene Leiden. Als Gründe für die deutliche Zunahme onkologischer Wirkstoffe werden vor allem genannt: Fortschritte in der molekularbiologischen Charakterisierung des Tumorwachstums, Entwicklung einer Vielzahl neuer „zielgerichteter“ Wirkstoffe, großer Bedarf an besser wirksamen medikamentösen Therapieoptionen bei fortgeschrittenen Tumorerkrankungen, demografische Entwicklung, Auslaufen der Patente für Blockbuster zur Behandlung der Volkskrankheiten und ein sehr lukrativer Markt für onkologische Arzneimittel.
24.01.2013
Wenn man über Surrogate und Endpunkte diskutiert, dann kommt man schnell zur Frage, welche Behandlungsergebnisse und -merkmale für den Patienten eigentlich relevant sind. In den Rechtsgrundlagen der Frühen Nutzenbewertung nach § 35a SGB V ist hierzu der treffliche Ausdruck „patientenrelevante(r) Endpunkt“ verankert.1 Während an anderen Stellen explizit von einem „therapierelevanten höheren Nutzen“ oder „therapierelevanten Nebenwirkungen“ gesprochen wird (vgl. bspw. § 35 Abs. 1b SGB V), wird hier eindeutig auf den Patienten abgestellt. In den zugehörigen Dossiervorgaben zu § 35a SGB V werden in Modul 3.3.6 Patientenpräferenzen als zu berücksichtigende Datenquelle genannt.2 Somit hat die Bedeutung von patientenrelevanten Endpunkten und Patientenpräferenzen mit dem AMNOG (Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes) zwar zugenommen, welche Rolle sie im Konkreten spielt, ist noch zu klären. Nichtsdestotrotz hat das IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit) prä-AMNOG den Auftrag für zwei Pilotstudien zur Präferenzmessung (Conjoint Analyse, Analytical Hierarchy Process) erteilt, von denen eine bereits publiziert ist. Ebenso stellt das IQWiG in seinem aktuellen Methodenpapier auf Patientenpräferenzen ab (vgl. IQWIG (2013); IQWIG (2010b); IQWIG (2011)).
24.01.2013
Die Bundesärztekammer definiert die Versorgungsforschung (1) als wissenschaftliche Untersuchung der Versorgung von Einzelnen und der Bevölkerung (2) mit gesundheitsrelevanten Produkten und Dienstleistungen unter Alltagsbedingungen. Zu diesem Zweck prüft die Versorgungsforschung, wie der Zugang zur Kranken- und Gesundheitsversorgung, wie deren Qualität und Kosten und wie letztlich unsere Gesundheit und unser Wohlbefinden durch die Finanzierungssysteme, durch soziale und individuelle Faktoren, durch Organisationsstrukturen und -prozesse und durch Gesundheitstechnologien beeinflusst werden (3). Die Beobachtungseinheiten umfassen, Individuen, Familien, Populationen, Organisationen, Institutionen, Kommunen etc.Neben dieser inhaltlichen Definition bietet die Bundesärztekammer eine methodische/funktionale Definition der Versorgungsforschung an, beschreibt die allgemeine Zielsetzung der Versorgungsforschung und nennt die Systematik/Komponenten (Input-Throuput-Output-Outcome) der Versorgungsforschung (1). In unserem Beitrag möchten wir diese Charakterisierung der Versorgungsforschung um fünf weitere Aufgaben erweitern: Die Unterscheidung von Versorgung und Forschung, die ökonomische Definition von Über- und Unterversorgung, die Beschreibung der für die Versorgungsforschung benötigten Daten und Methoden, die Unterscheidung zwischen ökonomisch kompletten und inkompletten Versorgungsanalysen und letztlich die formale medizinische (zusätzlich zur kaufmännischen) Bewertung von Aufwand und Ertrag einschließlich einer Methode zur Identifizierung patienten-relevanter Endpunkte.
24.01.2013
Welcher Mann würde bei der Diagnose Prostatakrebs nicht in Angst und Schrecken geraten? Ob ein Panikausbruch gerechtfertigt ist, hängt jedoch vom Stadium der Erkrankung ab. Wenn bereits Knochenmetastasen auftreten, ist die Lebenserwartung gering. Tumore in der Prostata streuen besonders oft in die Knochen. Metastasen in anderen Körperregionen lassen die Lebensspanne der Patienten ebenfalls weiter schrumpfen.
24.01.2013
Deutschland ist ein reiches Land, trotz der Finanzkrise und ihren globalen Folgen. Es leistet sich das drittteuerste Gesundheitswesen der Welt - nach den USA und den Niederlanden1. Trotzdem werden die Menschen hier nicht älter als in Ländern mit wesentlich billigeren Systemen, wie z.B. dem in Schweden. Die Lebenserwartung bei Geburt lag 2009 in Deutschland bei 80,3 Jahren, in 13 europäischen Ländern war sie größer, am größten in der Schweiz mit 82,3 Jahren2. Es ist unbestritten, dass der Fortschritt Geld kostet und Innovationen langfristig nicht immer sinnvoll sein müssen - zumindest am Anfang der Einführung ist das nicht immer genau zu estimieren. Aber hier liegt das Problem ganz anders: Es sind nicht die Innovationen, die das System so teuer machen, obwohl das gerne behauptet und daher besonders kritisch gesehen wird, sondern die unkontrollierte Anwendung von Techniken und Abläufen, die oft sogar schon veraltet sind.
24.01.2013
Verbesserung der Mundgesundheit und Intensivierung der zahnärztlichen Versorgung für Bewohnerinnen und Bewohner in Altenpflegeheimen und in Einrichtungen der Behindertenhilfe sind seit vielen Jahren ein Thema inzwischen zahlreicher Veröffentlichungen (1) und Gegenstand politischer Initiativen (2). Bundeszahnärztekammer (BZÄK) und Kassenzahnärztliche Bundesvereinigung (KZBV) haben 2010 ein gemeinsames Konzept vorgelegt (3). Nahezu alle Autoren gehen von einer defizitären zahnärztlichen Versorgung in diesen Einrichtungen aus. Der zahnärztliche Dienst des Gesundheitsamts Bremen untersuchte im Jahr 2006 in zwei Bremer Pflegeeinrichtungen Bewohnerinnen und Bewohner und ermittelte den bestehenden zahnmedizinischen Behandlungsbedarf. Bei über 30% der untersuchten Bewohnerinnen und Bewohner wäre damals eine zahnärztliche Intervention dringend erforderlich gewesen (4).
24.01.2013
Die Leistungen der gesetzlichen Krankenversicherung umfassen die Verhütung, Früherkennung und Behandlung von Krankheiten sowie die Nachsorge. Dabei unterliegen alle zu Lasten der GKV erbrachten Leistungen dem Wirtschaftlichkeitsgebot nach §12 SGB V. Die populationsorientierte Verteilung der Morbidität (ungefähr 20% der Versicherten binden etwa 80% der Leistungen) bedeutet im Umkehrschluss, dass ungefähr 80% der Versicherten faktisch keine oder nur sehr wenige Leistungen in Anspruch nehmen. Darauf muss ein Finanzierungsmodell ebenso Rücksicht nehmen (falsche Preissignale) wie die politisch zu verantwortende Gestaltung eines wirksamkeitsbasierten Leistungsrahmens. Dies unterstreicht die Notwendigkeit zu prüfen, welche Leistungen kollektiv finanziert werden sollen. Dabei müssen medizinische Verfahren, Produkte und Arzneimittel hinsichtlich ihres Effektes (idealerweise des patientenrelevanten Nutzens) bewertet werden, um sie in den Leistungskatalog der GKV aufzunehmen oder gegebenenfalls auszuschließen.
24.01.2013
Auf Basis der Erkenntnisse von Versorgungsforschung können Entscheidungen über Leistungen in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) getroffen und eine Verbesserung der gesundheitlichen Versorgung erreicht werden. Entsprechende Analysen werden durch umfangreiche, verlässliche und nachvollziehbare Daten erleichtert. Um die Datenlage in Deutschland zu verbessern, hat der Gesetzgeber mit dem GKV-Versorgungsstrukturgesetz die Voraussetzungen geschaffen, Daten aus dem morbiditätsorientierten Risikostrukturausgleich (Morbi-RSA) auch für Zwecke der Versorgungsforschung nutzen zu können. Dem Deutschen Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) obliegt die Aufgabe, diese Daten aufzubereiten und zur Verfügung zu stellen. Zur Nutzung der Daten sind neben der gemeinsamen Selbstverwaltung auch Institutionen wie beispielsweise der Gemeinsame Bundesausschuss, das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie Hochschulen berechtigt. Ob die beabsichtigte Verbesserung der Versorgungsforschung tatsächlich realisiert werden kann, muss nach Beginn des Datentransparenzverfahrens kritisch hinterfragt werden. Mit der vorliegenden Arbeit soll ein Überblick über das neue Verfahren gegeben werden.
24.01.2013
Biopharmazeutika sind Arzneimittel, deren Wirkstoffe im Rahmen eines gentechnischen Herstellungsprozesses mit Methoden der DNA-Rekombination gewonnen werden. Dieser Herstellungsprozess unterscheidet sich grundsätzlich von der Synthese der Wirkstoffe chemischer Arzneimittel. Während ein chemischer Syntheseweg identisch kopiert werden kann, ist die Herstellung von Arzneimitteln aus gentechnisch veränderten Organismen wesentlich komplexer und resultiert darin, dass der Wirkstoff einzigartig bleibt und von einem anderen Hersteller nur nachgeahmt, aber nicht identisch reproduziert werden kann. Aus diesem Grund spricht man bei Nachahmerpräparaten von Biopharmazeutika von Biosimilars und nicht wie bei chemischen Medikamenten von Generika. In den nächsten Jahren werden etliche Biopharmazeutika ihre Exklusivität verlieren, so dass neue Biosimilars den bislang auf drei Arzneimittelgruppen beschränkten Biosimilar-Markt ergänzen dürften. Auch wenn hierdurch Kostenersparnisse für die Kostenträger zu erwarten sind, ist es insgesamt nicht möglich, eine Marktentwicklung valide zu prognostizieren.
24.01.2013
Klinische Register werden zunehmend für den Erkenntnisgewinn in der Gesundheitsversorgung genutzt (Bertoletti 2013, Lesko 2013, Majek 2013, Veiby 2013, Weiss 2013). Die Befürworter der Register sehen den Vorteil, aus einem gut geführten Register eine Vielzahl von Fragen beantworten zu können, die zum Zeitpunkt, zu dem das Register initiiert wurde, noch nicht bekannt waren. Da regelmäßig und weitgehend vollständige Datensätze zur Erfassung der erbrachten Leistungen und zur Ermittlung der Leistungsvergütung erhoben werden, ist naheliegend, diese Daten auch für die Beantwortung relevanter Fragen bei der Nutzenbewertung von Arzneimitteln und dem Versorgungsmanagement zu nutzen. Zudem können diese Daten mit Datensätzen aus verschiedenenQuellen zusammengeführt werden, z.B. klinische Daten mit den Daten von Versicherungen oder von Apotheken. Die Skeptiker von Registern befürchten, dass mit Registerdaten nicht immer belastbare Antworten gegeben werden können. Dieses Argument ist nicht von der Hand zu weisen, weil es zwar möglich erscheint, dass ein Register z.B. alle Daten erfassen kann, die beim Betrieb eines technischen Gerätes entstehen. Wenn es sich nicht um ein isoliertes technisches Gerät sondern ein Gerät in einem bestimmten Umfeld, z.B. ein Auto im Straßenverkehr handelt, das komplexen Prozessen, wie dem Verhalten aller Verkehrsteilnehmer, ausgesetzt ist, wird es erheblich schwieriger sein, alle denkbaren Variablen a priori in einem Register abzubilden, die letztlich den Outcome eines Prozesses, beim Auto die Erreichung des Zielorts, beeinflussen. Wenn Register zur Beschreibung von patienten-relevanten Problemen verwendet werden sollen, lässt sich vorhersagen, dass die Komplexität dieser bio-psycho-sozialen Prozesse so hoch sein wird, dass möglicherweise die Grenze der Machbarkeit erreicht wird. Diese beiden Sichtweisen lassen die Vorhersage zu, dass Register in der Versorgungsforschung zweifellos nützlich sein werden, aber auch gewissen Einschränkungen – wie auch die Klinischen Studien – unterliegen. Deshalb möchten wir theoretische Überlegungen wie auch praktische Erfahrungen zu den Chancen und Risiken von Registern und Klinischen Studien vorstellen und Empfehlungen zu deren optimierter Nutzung diskutieren.